【深度】PK缺乏癥治療方式有限 Mitapivat有望成為重磅藥物

2022-04-14 13:48

PYRUKYND（Mitapivat）是全球首創的口服PK激活劑，其具有改善血紅細胞的能量供應、提高紅細胞健康水平等作用。

丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）是一種罕見、以常染色體隱性遺傳為主的疾病，表現為慢性血管外溶血，即紅細胞加速破壞。PK缺乏癥多為先天性基因突變所致，由于基因突變狀態復雜多樣，PK缺乏癥臨床癥狀也輕重不一，PK缺乏癥也可能繼發于其他血液系統疾病，如再生障礙性貧血、白血病、骨髓增生異常綜合征等。

PK缺乏癥可引起膽結石、髓外造血、骨質疏松等并發癥，對患者生活、工作造成極大影響。根據新思界產業研究中心發布的《2022－2026年PK缺乏癥治療行業市場深度調研及投資前景預測分析報告》顯示，由于基因多樣性，目前醫學技術無法實現徹底根治PK缺乏癥，臨床治療策略以支持治療為主，如輸血治療、脾臟切除術、祛鐵治療、膽囊切除術等。現有治療方式負擔重，且易引起慢性鐵超載、血凝塊、感染、免疫缺陷等風險，PK缺乏癥臨床治療需求尚未得到滿足。

PK缺乏癥是一種紅細胞酶病，占紅細胞酶病的40％以上，兒童是最常見和最嚴重的患者亞群，全球范圍內，PK缺乏癥發生率僅次于G－6－PD缺乏癥。PK缺乏癥基因頻率在不同地區、不同民族存在較大差異，在國內，廣東地區PK缺乏癥基因頻率高于香港。

作為罕見病，PK缺乏癥治療方式有限，但罕見病用藥研發價值較高，近年來，受益于政策利好，以及藥物研發產業逐漸成熟，越來越多的企業開始布局PK缺乏癥療法市場，如Agios制藥、Rocket制藥公司、Allena Pharmaceuticals等。

PYRUKYND（Mitapivat）是全球首創的口服PK激活劑，其具有改善血紅細胞的能量供應、提高紅細胞健康水平等作用。2022年2月17日，Agios制藥宣布該藥已獲得美國FDA批準用于治療丙酮酸激酶缺乏癥的成人溶血性貧血。在歐洲，Mitapivat正接受EMA的審查，預計2022年底歐盟將做出監管決定。Mitapivat是Agios制藥首個獲FDA批準商業化的藥物，除PK缺乏癥外，Agios制藥還在開發Mitapivat治療地中海貧血和鐮狀細胞病的研究。Mitapivat的獲批上市，將為PK缺乏癥患者提供一個全新的治療方式。

新思界行業分析人士表示，作為罕見病，PK缺乏癥治療方式有限，目前PK缺乏癥臨床治療需求仍未得到滿足，PK缺乏癥藥物開發需求迫切。Mitapivat是全球首創口服PK激活劑，相比于現有治療方式，Mitapivat具有安全性高、服用方便等優勢，未來在相關企業積極布局下，Mitapivat有望成為PK缺乏癥治療領域重磅藥物。

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